Rubraca是由 Clovis Oncology製藥公司開發用於治療患有BRCA基因突變卵巢癌的婦女病患於2016年12月19日通過U.S. FDA優先審查途徑上市。根據統計2016年有22280位婦女患有卵巢癌，估計約有14240人會因這疾病死亡。這類卵巢癌婦女約有15%-20%帶有BRCA基因突變，可因此受惠於此藥物的治療。BRCA基因主要參與受損的DNA修復，正常情況下可以阻止腫瘤生長。如果BRCA發生突變，就容易導致癌症生成，例如卵巢癌。Rubraca是一種多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)的抑制劑，其目的是抑制修復受損DNA的酶。藉由此抑制劑，可阻斷癌細胞內有受損BRCA基因的DNA不被修復，因而導致細胞死亡，達到阻止癌細胞增長延遲或停止的目的。此外FDA也批准FoundationFocus CDxBRCA 伴隨診斷檢測與Rubraca起使用。在106名受試者中96%受試者證明有BRCA基因突變，約有54%的病患腫瘤完全或部分縮小平均持續了9.2個月。此藥也有一些常見的副作用，例如噁心、疲勞、嘔吐、貧血、腹痛、味覺障礙、便秘、食慾下降、腹瀉、血小板減少、呼吸困難和骨髓增生異常，此外該藥物也會對胎兒造成傷害。
參考資料來源：
- https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm483775.htm
- http://www.rubraca.com/
文章編輯整理：生技與藥物研究所柯屹又博士